2017*新基因治疗投资报告

当前美国生物技术领域投资的热点是癌症免疫疗法、基因测序和基因治疗。其中前两项在国内相关的报告中已经有详细的介绍，但基因治疗行业动态却鲜有跟踪。本报告简单介绍基因治疗行业在海外的进展。

1、潜在的主题投资在美国生物技术领域，当前投资的热点主要是癌症免疫疗法、基因测序与基因治疗。其中前两项在国内相关的报告中已经有详细的介绍，并在A股市场出现了主题投资的机会。但基因治疗的行业动态却鲜有跟踪。本报告对基因治疗在海外的行业进展进行简单介绍，帮助投资者把握潜在的主题投资机会。

2、进展一：技术逐渐成熟，受学术界认可基因治疗的概念在1972年由Fridemann和Roblin首先提出，80年代病毒载体技术得到发展以后，基因治疗在90年代进入临床实验阶段。截至2014年6月，全球正在进行的基因治疗的临床实验共2,076例，其中已经完成I期安全性测试的临床实验843例，完成II期安全性+有效性测试的临床实验95例。且大部分临床实验在监管严格的北美与欧洲进行。因此，基因治疗技术整体上是靠谱的。

3、进展二：创新性疗法，受监管机构青睐美国FDA虽然至今为止还没有批准一项基因治疗的产品上市销售，但在其生物制品评价与研究中心下成立了细胞、组织和基因治疗办公室，专门负责相关产品的审查。并且成立细胞、组织和基因疗法顾问委员会帮助指导相关的产品的评估。

4、进展三：市场前景好，受欧美投资者热捧从事基因治疗研发的公司自2013年以来即受到欧美资本市场的追捧。预计基因治疗技术至今的融资额度超过6亿美元，其中包括IPO、VC直投等方式。同时，Celgene、Bayer、Pfizer、Sanofi等大药厂也通过合作研发或者市场权利买断等方式向基因治疗领域投资。